Genschere erstmals in Deutschland eingesetzt: Patient an Charité geheilt

An der Berliner Charité ist erstmals in Deutschland ein Patient mit der Genschere CRISPR behandelt worden. Der 19-jährige Mohammed litt an Beta-Thalassämie, einer erblichen Bluterkrankung, und war zuvor auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen. Nach der Therapie im Mai benötigt er diese nach Angaben der Klinik nicht mehr.

Was genau an der Charité passiert ist

Beta-Thalassämie ist eine genetisch bedingte Störung der Hämoglobinbildung. Betroffene können ohne regelmäßige Bluttransfusionen lebensbedrohliche Blutarmut entwickeln, die Transfusionen selbst führen langfristig zu gefährlichen Eisenablagerungen in Organen.

Dr. Lena Oevermann, Leiterin des Programms für Hämoglobinopathien an der Charité, behandelte Mohammed mit dem Medikament Casgevy, das den Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel enthält. Dabei wurden dem Patienten Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen, im Labor mit der CRISPR-Methode genetisch verändert und ihm anschließend als Infusion mit rund 900 Millionen bearbeiteten Zellen wieder zugeführt. Die Genschere setzt dabei an einer bestimmten Stelle im Erbgut an, sodass die Stammzellen wieder funktionierendes Hämoglobin bilden können.

Vor der Rückgabe der Zellen durchlief der Patient eine Chemotherapie, um Platz im Knochenmark zu schaffen. Diese kann Nebenwirkungen wie Schleimhautentzündungen, Leberschäden und eine wahrscheinliche Unfruchtbarkeit nach sich ziehen. Die Nobelpreisträgerin Emmanuelle Charpentier, die das CRISPR-Verfahren mitentwickelt hat, besuchte den Patienten nach eigenen Angaben der Klinik persönlich.

Was bedeutet das für Betroffene?

• Die Therapie richtet sich an Menschen mit schwerer Beta-Thalassämie oder vergleichbaren erblichen Bluterkrankungen wie der Sichelzellkrankheit.
• Die Krankenkassen übernehmen die Kosten nach einer gesonderten Antragstellung im Einzelfall.
• Fachleute weisen darauf hin, dass das aufwendige Verfahren nur begrenzt skalierbar ist und nicht kurzfristig für alle Betroffenen zur Verfügung stehen wird.
• Langzeitdaten zur Sicherheit der Methode fehlen bislang, da die Technologie erst wenige Jahre angewendet wird.

Was passiert als Nächstes?

Als Zulassungsbedingung muss Mohammed 15 Jahre lang medizinisch nachbeobachtet werden. Laut Charité geht es ihm derzeit gut, sein Immunsystem habe sich regeneriert. Die Klinik wertet den Fall als Beleg dafür, dass die Gentherapie auch in Deutschland praktisch anwendbar ist, warnt aber vor überzogenen Erwartungen an eine schnelle Verbreitung.

Quellen

• Tagesspiegel (dpa): An der Berliner Charité erstmals Patient mit Genschere behandelt
• Handelsblatt: An der Berliner Charité erstmals Patient mit Genschere behandelt

Hinweis: Dieser Artikel wurde mithilfe von Künstlicher Intelligenz recherchiert und redaktionell aufbereitet.